Miyelodisplastik sendrom veya MDS, kemik iliği işlevini etkileyen çeşitli farklı bozukluklar içerir. Kemik iliği pıhtılaşma için yeni kırmızı kan hücrelerini, beyaz hücreleri ve trombositleri yapar, bu nedenle zayıf ilik fonksiyonu anemiye, düşük hücre sayımlarına ve diğer sorunlara yol açabilir.
MDS ile ilgili başlıca kaygılar şunlardır: a) bu düşük sayılar ve tüm ilgili sorunlar; ve b) MDS'nin kanser - akut miyeloid lösemi veya AML'ye dönüşme potansiyeli.
Farklı MDS türleri çok farklı şekilde tedavi edilir. Tüm MDS terapileri, MDS'li her hasta için uygun değildir. MDS tedavisi için seçenekler, destekleyici bakım, düşük yoğunluklu terapi, yüksek yoğunluklu terapi ve / veya klinik denemeleri içerir.
Tedavi Düşünceleri
MDS tedavi planınızı doktorunuzla görüşürken, hasta ile ilişkili faktörler söz konusu olduğunda çok önemli olabilir. Hasta ile ilgili faktörlerin örnekleri aşağıdakileri içerir:
- MDS teşhisi öncesinde günlük aktivitelerle nasıl başa çıkıyorsunuz?
- Sahip olduğunuz diğer tıbbi durumlar
- Yaşınız
- Çeşitli tedavilerin finansal maliyetleri
- Hangi riskler sizin için kabul edilebilir
Belli bir MDS formunun özellikleri de çok önemlidir. Belirli özelliklerin ve bulguların örnekleri aşağıdakileri içerir:
- Kemik iliğinizin genetik testinin belirleyicileri ve sonuçları, sizin için mevcut seçenekleri belirlemenize yardımcı olur, MDS'nizin lösemiye ilerlemesi ve belirli tedavilerden nelerin beklenebileceği olasılığı.
- MDS'nizin dolaşımdaki kanınızdaki sağlıklı hücrelerin sayısını nasıl etkilediği
- Hastalığınızın kemik iliğindeki olgunlaşmamış “patlama” hücrelerinin sayısı bakımından ne kadar şiddetli olduğu
Tedaviden çıkmak istedikleriniz için hedefleriniz de plana etki eder. Farklı tedavi hedeflerine örnekler aşağıdakileri içerir:
- Sadece daha iyi hissetmek için
- Bu kadar çok transfüzyon ihtiyacınızı sınırlayın
- Anemi , nötropeni ve trombositopeni geliştirin
- Bir remisyon elde
- MDS'nizi iyileştirin
İzle ve bekle
Uluslararası Prognostik Puanlama Sistemi veya IPSS ve kararlı tam kan sayımları (CBC) tarafından belirlenen düşük riskli bir MDS'si olan hastalar için, bazen terapiye en iyi yaklaşım, gerektiğinde gözlem ve destek olmaktadır.
Bu durumda, hastalığınızın ilerlemesini gösteren iliklerinizdeki değişiklikler için izlenmeniz gerekir. Düzenli CBC'lerin yanı sıra kemik iliği aspirasyonu ve biyopsisi , izlemenin bir parçası olabilir.
Destekleyici bakım
Destekleyici bakım, MDS'yi tedavi etmek ve yönetmek için kullanılan terapileri ifade eder; Bu tedaviler bir kişinin durumunu büyük ölçüde iyileştirebilir, ancak aslında MDS'ye neden olan hücrelere saldırmaktan vazgeçerler.
Transfüzyon
Kan sayınız düşmeye başlar ve belirtilerle karşılaşırsanız, kırmızı kan hücrelerinin veya trombositlerin transfüzyonundan yararlanabilirsiniz. Transfüzyon kararı, sahip olduğunuz diğer tıbbi koşullara ve nasıl hissettiğinize bağlı olacaktır.
Demir Aşırı Yük ve Şelasyon Tedavisi
Her ay birden fazla kan transfüzyonu gerektirmeye başlarsanız, aşırı demir yükü olarak adlandırılan bir durum geliştirmede risk altında olabilirsiniz.
Kırmızı kan hücresi transfüzyonlarındaki yüksek seviyedeki demir, vücudunuzdaki demir depolarında artışa neden olabilir. Bu kadar yüksek demir seviyeleri aslında organlarınıza zarar verebilir.
Doktorlar, bir oral tedavi, deferasiroks (Exjade) veya deferoksamin mesilat (Desferal) adı verilen bir infüzyonu içeren demir şelatörler olarak adlandırılan ilaçlar kullanarak çoklu transfüzyonlardan aşırı demir yükünü tedavi edebilir ve önleyebilir. Ulusal Kapsamlı Kanser Ağı veya NCCN tarafından verilen uygulama kılavuzları, doktorunuzun demir şelasyon tedavisine ihtiyacınız olup olmadığına karar vermek için kullanabileceği ölçütler sunar.
Büyüme Faktörleri MDS anemisi olan bazı kişiler, eritropoietin stimülasyon ajanları veya proteinleri (ESA) olarak adlandırılan büyüme faktörleri ilaçlarının alınmasından yararlanabilir.
ESA örnekleri, epoetin alfa (Eprex, Procrit veya Epogen) veya daha uzun etkili darbepoetin alfa (Aranesp) içerir. Bu ilaçlar yağ dokusuna bir enjeksiyon olarak verilir (subkutan enjeksiyon). Bu ilaçlar tüm MDS hastaları için yararlı olmasa da, bazılarında kan transfüzyonu önlemeye yardımcı olabilirler.
Eğer beyaz kan hücresi sayınız MDS'nizin bir sonucu olarak azalırsa , doktorunuz sizi G-CSF (Neupogen) veya GM-CSF (lösin) gibi koloni stimüle edici bir faktör üzerinde başlatmayı önerebilir . Koloni uyaran faktörler vücudunuzu nötrofiller denilen beyaz kan hücrelerine karşı daha fazla hastalık üretmeye teşvik eder. Nötrofil sayınız düşükse, tehlikeli bir enfeksiyon geliştirme riski daha yüksektir. Herhangi bir enfeksiyon veya ateş belirtisi olup olmadığına dikkat edin ve endişeleriniz varsa mümkün olan en kısa zamanda bir sağlık uzmanına başvurun.
Düşük Yoğunluklu Terapi
Düşük yoğunluklu tedavi, düşük yoğunluklu kemoterapinin veya biyolojik tepki modifiye edicileri olarak bilinen ajanların kullanılmasını ifade eder. Bu tedaviler esas olarak ayakta tedavi ortamında sağlanır, ancak bazıları sonuçta ortaya çıkan bir enfeksiyonu tedavi etmek için destekleyici bakım veya ara sıra hastaneye yatış gerektirebilir.
Epigenetik Terapi
Hypometilasyon veya demetilasyon ajanları olarak adlandırılan bir grup ilaç, MDS ile mücadelede en yeni silahlardır.
Azasitidin (Vidaza) FDA tarafından tüm Fransız-Amerikan-İngiliz (FAB) sınıflandırmalarında ve tüm IPSS risk kategorileri için onaylanmıştır. Bu ilaç genel olarak, en az 4-6 döngü için her 28 günde bir arka arkaya 7 gün boyunca subkutan enjeksiyon olarak verilir. Azasitidin çalışmaları, yüzde 60'lık yanıt oranlarını göstermiştir, bunların yaklaşık yüzde 23'ü, hastalıklarının kısmi veya tam remisyonunu sağlamaktadır. Azakitidin genellikle ilk bir veya iki devirden sonra düzelmeyecek olan kan hücresi sayımlarında bir başlangıç düşüşüne neden olur.
MDS için tedavide kullanılan bir başka hipometilatif ajan tipi, desitabin (Dacogen) 'dir. Azacitidine yapıya çok benzer, aynı zamanda tüm MDS tipleri için FDA onaylıdır. Tedavi rejimi genellikle düşük yoğunluklu tipte toksisiteler ile ilişkiliydi ve bu nedenle düşük yoğunluklu tedavi olarak kabul edilir. Decitabine intravenöz veya subkutan olarak verilebilir. Dekitabinin 5 gün boyunca intravenöz olarak verildiği bir çalışma, yaklaşık olarak yüzde 40'lık tam bir remisyon oranı gösterdi. Alternatif doz rejimleri araştırılmaktadır.
İmmünsüpresif Terapi ve Biyolojik Yanıt Değiştiricileri
MDS'de, kırmızı kan hücreleri, beyaz kan hücreleri ve trombositler, kemik iliğinden kan dolaşımına salınacak kadar olgunlaşmadan öldürülür veya ölürler. Bazı durumlarda, lenfositler (bir tür beyaz kan hücresi) bunun sorumluluğundadır. Bu hastalar için bağışıklık sistemini etkileyen bir tedaviyi kullanmak etkili olabilir.
Kemoterapi olmayan, düşük yoğunluklu ajanlar (biyolojik yanıt düzenleyicileri), anti-timosit globulin (ATG), siklosporin, talidomid, lenalidomid, anti-tümör nekroz faktörü reseptör füzyon proteini ve D vitamini analoglarını içerir. Bunların tümü erken denemelerde en azından bazılarını göstermiştir, ancak birçok farklı MDS'de etkinliği anlamak için daha fazla klinik çalışmaya ihtiyaç vardır.
Kromozom 5'de genetik bir kusurun bulunduğu 5q sendromu olarak adlandırılan belirli bir MDS türü olan kişiler, lenalidomid (Revlimid) denen bir ilaca cevap verebilirler. Tipik olarak, lenalidomid, kırmızı kan hücresi transfüzyonuna bağlı düşük veya düşük-orta IPSS riski MDS'si olan hastalarda kullanılır. Lenalidomid çalışmalarında, birçok hastada transfüzyon gereksinimi azalmıştı - gerçekte neredeyse yüzde 70 - ancak düşük trombosit ve nötrofil sayıları görülmeye devam ediyordu. Yüksek riskli MDS'nin veya 5q sendromlu lenfidomid dışındaki alt tiplerin tedavi edilmesinin faydaları hala araştırılmaktadır.
Yüksek Yoğunluklu Terapi
Kemoterapi
Daha yüksek riskli MDS veya FAB tipleri RAEB ve RAEB-T olan bazı hastalar yoğun kemoterapi ile tedavi edilebilir. Akut miyelojenöz löseminin (AML) tedavisinde kullanılan bu tip kemoterapi, kemik iliğinde MDS'ye yol açan anormal hücrelerin popülasyonunu yok etmeyi amaçlamaktadır.
Bazı MDS hastalarında kemoterapi yararlı olabilirken, diğer tıbbi durumları olan yaşlı hastaların ek risklerle karşı karşıya kaldıklarını düşünmek önemlidir. Tedavinin potansiyel faydaları, riskleri ağır basmalıdır.
Yoğun kemoterapinin sonuçlarını azasitidin veya dekitabin ile karşılaştırmak için araştırmalar devam etmektedir.
Kök Hücre Nakli
Yüksek riskli IPSS MDS'si olan hastalar, hastalıklarının allojenik kök hücre transplantasyonu ile tedavi edilmesini sağlayabilir. Ne yazık ki, bu prosedürün yüksek riskli doğası kullanımını sınırlar. Aslında, allojenik kök hücre nakli,% 30'a kadar tedaviye bağlı ölüm oranına sahip olabilir. Bu nedenle, bu terapi genellikle yalnızca iyi sağlık durumundaki genç hastalarda kullanılır.
Güncel çalışmalar MDS'li yaşlı hastalarda miyeloablatif olmayan “mini” transplantların rolünü araştırmaktadır. Bu tip transplantasyonların geleneksel olarak standart nakillerden daha az etkili olduğu düşünülse de, bunların azalmış toksisitesi, aksi takdirde uygun olmayan hastalar için bir seçenek haline getirebilir.
Özet:
Farklı MDS tipleri ve farklı hasta tipleri nedeniyle, tek boyutlu tedaviye uygun tedavi yoktur. Bu nedenle, MDS hastalarının tüm seçenekleri sağlık ekibi ile tartışmaları ve en az toksisite ile en iyi yararları sağlayacak bir tedavi bulmaları önemlidir.
MDS için yeni tedavilerle yapılan klinik çalışmalar devam ediyor, bu yüzden bizi takip edin. Örneğin, ruxolitinib (Jakafi), düşük veya orta-1 risk MDS'si olan hastaların tedavisi için araştırılmaktadır .
Kaynaklar:
Greenberg PL, Attar E, Bennett JM ve diğ. Miyelodisplastik Sendromlar: Onkolojide Klinik Uygulama Kılavuzları. JNCCN. 2013; 11 (7): 838-874.
Kantarjian H, O'Brien S, Giles F, ve diğ. Miyelodisplastik sendromda (MDS) Decitabine düşük doz programı (100 mg / m2 / Kurs). 3 farklı doz çizelgesinin karşılaştırılması. Kan. 2005; 106 soyut. Asbtract 2522.
Malcovati L, Hellström-Lindberg E, Bowen D ve diğ. Erişkinlerde birincil miyelodisplastik sendromların tanı ve tedavisi: Avrupa LeukemiaNet'in önerileri. Kan 2013; 122 (17): 2943-2964.
Nimer, S. “Miyelodisplastik Sendromlar” Kan Mayıs 2008. 111: 4841-4851.
Scott, B., Deeg, J. “Miyelodisplastik Sendromlar” Tıp 2010 Yıllık Değerlendirmesi . 61: 345-358.