Primer Miyelofibrozis için Kök Hücre Transplantasyonunun Gözden Geçirilmesi
Primer miyelofibroz için optimal tedaviyi seçmek zor olabilir. Genellikle net bir seçim yoktur. Primer miyelofibrozis için birkaç tedavi vardır, ancak sadece hematopoietik kök hücre transplantasyonu (aynı zamanda kemik iliği transplantı olarak da bilinir) iyileştiricidir.
Neden herkes bir nakil almıyor?
Bir tedavi harika gibi geliyor, bu yüzden birincil miyelofibrozisli hastaların neden nakil almamış olduğunu merak edebilirsiniz.
Her şey, risk ve fayda dengesiyle ilgilidir.
Primer miyelofibroziste tedavi , yaşadığınız belirtiler ve semptomlara dayanan risk kategorisi tarafından yönlendirilir. Semptomunuz yoksa veya düşük riskli hastalık belirtileri varsa, tanı sonrası ortalama sağkalım 15.4 yıldır. Bu durumda, nakil ile ilişkili potansiyel komplikasyonlar (akut veya kronik graft karşı konak hastalığı ve ölüm) tedavi yararına ağır basar. Çalışmalar, düşük riskli veya orta-1 riskli hastalardaki beş yıllık sağkalımın, hematopoietik kök hücre nakli geçirmiş olsaydı daha düşük olduğunu göstermiştir. Bununla birlikte, orta-2 ve yüksek riskli hastalıkta, transplant alan kişilerde olmayanlara kıyasla beş yıllık sağkalım iyileşmiştir.
Eğer orta-2 veya yüksek riskli primer miyelofibrozis varsa, hematopoetik kök hücre transplantı (HSCT) tercih edilen tedavidir. Daha yaşlı yaşta transplantasyonla ilişkili komplikasyonlar (çoğunlukla graft versus host hastalığına bağlı ) riski arttığından, HSCT, 60 yaşın altındaki primer miyelofibrozisli insanlar için tarihsel olarak ayrılmıştır.
Primer miyelofibrozis tanısı konan hastaların medyan yaşı 67 olduğundan, bu tedavi için potansiyel adaylar olan primer miyelofibrozis olan kişilerin sayısını önemli ölçüde sınırlamaktadır. Ek olarak, HSCT için tercih edilen verici eşleştirilmiş bir kardeştir. Tam bir kardeş (alıcıyla aynı anne ve baba) eşleşme şansının dörtte birine sahiptir ve bu tedaviyi gerçekleştirebilecek kişi sayısını daha da sınırlandırır.
Transplantasyon Sonrası Prognoz
Şu anda, nakil geçiren primer miyelofibrozisli kişilerin yüzde 40 ila 60'ı en az üç ila dört yıl boyunca yaşamaktadır. Transplantasyon öncesi splenektominin (dalağın cerrahi olarak çıkarılması) özellikle erkeklerde daha iyi sağkalım oranları ile ilişkili olduğunu gösteren bazı kanıtlar vardır, ancak bunun nedeni tam olarak anlaşılamamıştır. Ek olarak, polisitemi vera veya esansiyel trombositemiden sonra miyelofibrozis geliştiren kişiler, nakilden sonra primer miyelofibrozisli kişilere göre daha iyi bir sağkalım oranına sahiptirler.
Kim Uygun Değildir?
Yüksek risk taşıyan bazı kişiler HSCT için aday değildir. Bu öncelikle HSCT sonrası sağkalım olasılığı ile belirlenir.
Aşırı büyük dalak (göğüs kafesi altından sekiz inçten fazla) ve transplantasyondan önce 20'den fazla kan transfüzyonu gibi şeyler (özellikle her ikiniz de varsa) transplantasyon sonrası beş yıllık sağkalım ile ilişkilidir.
Ya Uygun Değilseniz?
Yüksek riskli birincil miyelofibrozise sahipseniz, ancak HSCT için uygun değilseniz veya donörünüz yoksa, tavsiye edilen şey nedir? Ağrılı ağrılı şişlik, yorgunluk, kemik ağrısı, gece terlemesi gibi semptomlarınız varsa, ruxolitinib makul bir tedavi olabilir.
Ruxolitinib'in semptomları azalttığı, dalak boyutunu azalttığı ve birincil miyelofibrozisli kişilerde anemiyi iyileştirdiği gösterilmiştir. HSCT'ye başka bir alternatif de bir klinik araştırmaya kayıt olabilir. Bu, erken miyelofibozis için potansiyel tedavi olarak çalışılan ilaçlara erken erişmenizi sağlar.
Bir tedavi için uygun olmadığınızı öğrenmek kolay değil, ancak tüm seçeneklerinizi keşfetmeyi unutmayın.
Tedavi Olarak Transplantların Geleceği
Nakilden önce kemik iliğini hazırlamak için kullanılan rejim gibi transplantasyondaki tedaviler ve graft versus host hastalığı önlemek için kullanılan ilaçlar ile, daha fazla transplant 60 yaşın üzerindeki kişilerde ve alternatif donörlerle yapılmamaktadır. mükemmel eşleştirilmiş veya eşleştirilmemiş ilgisiz bağışçılar).
Bazı merkezler miyelofibrozisli insanlara 75 yaşına kadar nakil yapacak.
Umarım, sürekli iyileştirmelerle, HSCT, miyelofibrozis ile daha fazla kişiye ulaşacaktır. Primer miyelofibrozis nadir görülen bir durum olduğundan, HSCT'de bu donör için alternatif donörlerin rolünün net bir şekilde anlaşılması yıllar sürecektir.
Kaynaklar:
Ballen K. Miyelofibrozda nakil sorusu nasıl yönetilir. Kan Kanseri Dergisi. 2012; 2: e59.
Tefferi A. Primer miyelofibrozisin tedavisi. In: UpToDate, TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (29 Haziran 2016'da erişildi.)