Bir ilaç boru hattı, çeşitli ilaç şirketleri tarafından herhangi bir zamanda geliştirilmekte olan bir ilaç grubundan oluşur. Boru hattındaki ilaçlar 4 ana aşamadan geçer: keşif, klinik öncesi, klinik araştırmalar ve pazarlama (onaylandıktan sonra gerçekleşir).
Bugün Amerika Birleşik Devletleri'nde çeşitli koşullar için yaklaşık 5000 ilaç geliştiriliyor.
Araştırmacılar karşılanmamış ihtiyaçları olan hastalar için ilaç geliştirmeye çalışmaktadır. PhRMA'ya göre (Amerika İlaç Araştırmaları ve Üreticileri), "2014 yılında ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), çok çeşitli hastalık alanlarında 51 yeni ilacı onayladı. Bu onayların kırk tanesi İlaç Merkezi tarafından yapıldı FDA'daki Değerlendirme ve Araştırma (CDER), 1996'dan bu yana en yüksek rakamdır. CDER onayları arasında, yüzde 41'i birinci sınıf ilaç olarak tanımlanmıştır, yani herhangi birinden farklı bir tıbbi durumu tedavi etmek için benzersiz bir etki mekanizması kullanmaktadırlar. diğer onaylanmış ilaç. "
Romatoid Artrit İlaçlarının Gelişimi
Enbrel (etanersept) , romatoid artrit için pazarlanan ilk biyolojik ilaç olan 1998'den beri, biyolojik DMARD'lar (biyolojik hastalıkları modifiye edici anti-romatizmal ilaçlar) hastalıkla yaşayan insanlar için tedavi ortamını değiştirdi. Romatoid artritin ilerlemesinde rol oynayan spesifik moleküller ve hücreler hedef alınarak, JAK inhibitörleri olarak bilinen biyolojik DMARD'lar ve daha yeni DMARD'ler, birçok hasta için prognozu geliştirmiş ve bazıları için klinik remisyona olanak sağlamıştır.
Enbrel'in onayını takip eden yıllarda birkaç biyolojik DMARD onaylandı ve pazarlandı. Enbrel bir TNF inhibitörüdür . Halihazırda pazarlanan diğer TNF inhibitör örnekleri Remicade (infliximab), Humira (adalimumab), Cimzia (certolizumab pegol) ve Simponi (golimumab) 'dır. 2012 yılında Xeljanz (tofacitinib) olarak adlandırılan bir JAK inhibitörü onaylanmıştır.
Daha fazla DMARD geliştirme aşamasındadır.
Biyolojik DMARD'lar, enjekte edilmesi veya infüze edilmesi gereken büyük molekül proteinleridir. JAK inhibitörleri, ağızdan (ağız yoluyla) verilen küçük moleküllü proteinlerdir.
2014 yılında PhRMA, 92 ilacın kas-iskelet sistemi hastalıkları ve durumları için farklı gelişim aşamalarında olduğunu bildirmiştir. Bunlardan 55'i romatoid artritin tedavisi için geliştirildi. Bizim dikkatimize en çok değer veren Faz 3 klinik çalışmalarına ulaşan ilaçtır. Faz 3 testi tipik olarak güvenlik ve etkinliği kanıtlamak için 1000'den fazla hastayı kapsamaktadır. Sonuçlar son ilaç onayı için FDA'ya sunulmuştur.
Boru hattında ne var?
Baricitinib , Eli Lilly ile geliştirilmesinde bir JAK inhibitörüdür. Onaylanırsa, Baricitinib onaylanmış ikinci JAK inhibitörü olacaktır. Baricitinib JAK1 ve JAK2'yi engeller. JAK inhibitörleriyle tedavi, metotreksat'a yetersiz yanıt veren veya metotreksatı tolere edemeyen orta-şiddetli aktif romatoid artritli yetişkinler içindir. Bir analiste göre Baricitinib'in% 65 oranında onaylama şansı var. Eğer onaylanırsa, fiyatlandırmaya bağlı olarak rakibi Xeljanz'a karşı rekabetçi olması beklenir.
Sarilumab, Sanofi / Regeneron tarafından geliştirilen bir IL-6 inhibitörüdür. Sarilumab için devam eden birkaç faz 3 deneme var. Denemelerin birinde, orta dereceden ağır romatizmal artritli hastalar için tek başına metotreksattan daha güvenilir olan sarilumab artı metotreksat, belirgin bir güvenlik kaygısı olmaksızın daha etkiliydi. Bu ilaç onaylanırsa, başka bir IL-6 inhibitörü olan Actemra (tocilizumab) ile rekabet edecektir.
Secukinumab, Novartis Pharmaceuticals tarafından geliştirilen bir IL-17 inhibitörüdür. Secukinumab, TNF inhibitörleri ile yetersiz yanıt veren veya TNF inhibitörleri ile tedaviyi tolere edemeyen romatoid artritli hastalar içindir.
Şu anda iltihaplanma yolunda IL-17'yi hedefleyen başka bir ilaç yoktur.
Bir diğer beklenen ilaç olan Johnson & Johnson sirukumab'ın, Eylül 2017'de FDA tarafından onaylanması reddedildi. Bu, inflamasyonu azaltmaya yardımcı olan ACTEMRA (IL-6) ile aynı yolu hedefliyor. Bununla birlikte, FDA, bir FDA danışma kurulunun tavsiyesinde ana hatlarıyla belirtilen bir pozisyona karşı, ilaca karşı ilaç kullanan kişilerin ölüm sayısında bir “dengesizlik” olduğunu belirtmiştir.
Biyobenzer
Gelişimde birkaç biyobenzer de var. Amgen, Humira'ya benzeyen bir ABP 501 geliştiriyor. Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals, BI 695500'ü bir Rituxan (rituximab) biyobenzer olarak geliştirmektedir. Coherus Biosciences bir Enbrel biyobenzer olarak CHS-0214 gelişmektedir. Biyobenzer ürünlerin orijinal ilaca eşdeğerliği ve biyobenzerler için FDA onayı süreci konusunda endişeler vardır.
> Kaynaklar:
> FDA Brifing Belgesi. Artrit Danışma Komitesi Toplantısı.
> PhRMA.2015 Profili. Biyofarmasötik Araştırma Endüstrisi.
> Regeneron ve Sanofi Amerikan Romatoloji Koleji Yıllık Toplantısında Sarilumab'ın Pivotal Phase 3 Çalışmasından Güncel Sonuçları. 8 Kasım 2015
> Romatoid Artrit (RA) Yeni İlaç Boru Hattı. 11 Aralık 2014.