Temel Trombositemi Tedavisine Genel Bir Bakış
Esansiyel Trombositemi (ET), miyeloproliferatif neoplazmlar adı verilen bir grup kan bozukluğundan biridir. Diğer miyeloproliferatif neoplazm türleri arasında birincil miyelofibrozis ve polisitemi vera yer alır .
Esansiyel trombositemide genetik mutasyonlar çok yüksek trombosit sayılarına (trombositoz) yol açar. Birçok kişi tanı anında semptomsuzdur ve normal bir yaşam beklentisine sahip olacaktır.
Komplikasyonlar arasında pıhtı oluşumu (inme, kalp krizi, akciğerlerde pıhtı veya derin ven trombozu), miyelofibrozis gelişimi veya akut miyeloid lösemiye (AML) dönüşme yer alır. Esansiyel trombositeminin sıra dışı bir komplikasyonu, bir kanama bozukluğu olan edinilmiş von Willebrand Hastalığı'nın gelişmesidir.
İnsanların büyük bir kısmı komplikasyonları önlemek için bir noktada tedavi gerektirecektir. Bununla birlikte, normal yaşam beklentisi nadir değildir.
Tedavi seçenekleri
Esansiyel trombositemi teşhisi konulursa, bir sonraki doğal soru, "tedavi seçeneklerim nedir?" Doktorunuzun sizinle tartışması gereken çeşitli seçenekler var. Doktorunuzun önerdiği tedavi, çeşitli faktörlere dayanır: semptomlarınız, yaşınız ve laboratuvar değerleriniz. Çoğu insan tedaviye ihtiyaç duymadan birkaç yıla çıkacaktır, ki bu genellikle bir pıhtı geliştirirseniz başlar.
- Aspirin: Günlük düşük doz aspirin tipik olarak vazomotor semptomları olan kişileri tedavi etmek için kullanılır. Vazomotor semptomlar baş ağrıları, baş dönmesi, göğüs ağrısı, ellerin ve ayakların yanması ve görsel değişikliklerdir. Aspirin tedavisinin diğer tedavilerle kullanılması nadir değildir. Yüksek doz aspirin tedavisi artmış kanama riski ile ilişkilendirilmiştir ve önerilmemektedir.
- Hidroksiüre: Oral kemoterapi ajanı hidroksiüre, trombosit sayısını azaltarak, tromboz riskini azaltır. Hidroksiüre düşük dozda başlar ve trombosit sayısı normal olana kadar (mikrolitrede 100.000 - 400,000 hücre) artmıştır. Hidroksiüre genellikle önemli yan etkiler olmaksızın iyi tolere edilir. Yan etkiler arasında cildin hiperpigmentasyonu (karartma), tırnak değişimleri (tırnak altında genellikle koyu çizgiler), deri döküntüsü ve ağız ülserleri bulunur. Hidroksiüre ayrıca beyaz kan hücresi sayısını (özellikle nötrofil sayısını) ve tam kan sayımları (CBC) ile yakından izleme gerektiren hemoglobin oranını düşürür.
- Anagreleli: Anagrelid, kemik iliğindeki trombosit üretimini engelleyerek trombosit sayısını azaltan oral bir ilaçtır. Hidroksiüre etkili olmadığında genellikle kullanılır. Hidroksiüre benzer şekilde, anagrelit düşük bir dozda başlatılır ve istenen etkiye kadar arttırılır. Yan etkiler baş ağrısı, çarpıntı (hızlı kalp atışı), sıvı tutma ve ishali içerir. Bu yan etkiler tipik olarak devam eden tedavi ile çözülür.
- Alfa interferon: Alfa interferon, trombosit sayısını kontrol altına almak için temel trombositemi, polisitemi vera ve primer miyelofibrozis kontrolünde kullanılabilir. Ayrıca dalağın boyutunu azaltabilir. Alfa interferon, deri altından (deri altına) günlük olarak uygulanır. Alfa interferon, haftada bir kez verilebilen pegile interferon adı verilen uzun etkili bir formda da mevcuttur. İnterferon tedavisi tipik olarak hamile kadınlar veya hidroksiüre tedavisine cevap vermeyen kişiler için ayrılmıştır.
- Plateletferez: Plateletferez trombositleri dolaşımdan uzaklaştıran bir prosedürdür. Kan, bir intravenöz (IV) kateter yoluyla çıkarılır ve trombositlerin kanın diğer bölümlerinden (beyaz kan hücreleri, kırmızı kan hücreleri ve plazma) ayrıldığı bir makinede toplanır. Kan, eksi trombositler, serum fizyolojik solüsyonu veya plazma ile IV ile vücuda geri gönderilir. Plateletferez, çok yüksek trombosit sayısı, ciddi pıhtı oluşumu (akciğerlerde, beyinde) veya kanaması olan kişiler için ayrılmıştır. Plateletferezin etkisi geçicidir, bu nedenle trombosit sayısının uzun süreli kontrolü için başka bir tedaviye başlanması gerekecektir.
Yukarıda tartışılan tedavilerin tümü, gerekli trombositemi iyileştirmez. Sadece trombosit sayısını azaltır, böylece bir pıhtı veya edinilmiş von Willebrand hastalığı gelişme riskini azaltır. Şu anda, gerekli trombositemi için küratif bir tedavi yoktur. Neyse ki, tedavi edici tedavinin olmamasına rağmen, temel trombositemili insanların çoğunluğu tam üretken yaşamlar yaşayabilir.
Kaynaklar:
Teferri A. Temel Trombositeminin Prognozu ve Tedavisi. In: UpToDate, TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (15 Haziran 2016'da erişildi)