Lorenzo Odone'den Esinlenilen ALD Tedavisi Hakkında Bilgi Edinin
Lorenzo yağı, nadir ve tipik olarak ölümcül dejeneratif miyelin bozukluğu olan çocukluk çağı serebral adrenolökodistrofisi (ALD) için geliştirilmiş bir tedavidir. Yıllar geçtikçe, devam eden bilimsel araştırmalar, Myelin Project ve 1992 yapımı film Lorenzo's Oil sayesinde tedavi büyük bir beğeni kazanmıştır .
Adrenolökodistrofiye Giriş (ALD)
Adrenolökodistrofi (ALD) genetik bir hastalıktır, beyindeki nöronların üzerindeki koruyucu kapağı, miyelini yok eden uzun zincirli yağ asitlerinin birikmesine neden olur.
Bu koruyucu kaplamalar olmadan körlük, işitme kaybı, nöbetler, kas kontrolü kaybı ve ilerleyici demans gibi dejeneratif semptomlar ortaya çıkabilir.
ALD belirtileri genellikle dört ve on yaşları arasında görünür. Hastalık hızlı bir şekilde ilerler ve genellikle iki ila beş yıllık semptom başlangıcı içinde ölümcül olur. ALD kalıtım yoluyla, X kromozomu yoluyla, durumun en şiddetli formu sadece erkekleri etkiler. Adrenal bez de Addison hastalığı olarak bilinen, vakaların% 90'ında etkilenir.
Lorenzo'nun Yağı Nedir?
Myelin Projesi'ne göre, Lorenzo's Oil, sırasıyla kolza yağı ve zeytinyağından elde edilen 4 ila 1 erucik asit ve oleik asit kombinasyonunun bir kombinasyonudur. ALD'li asemptomatik erkeklerde veya semptom göstermeyen erkeklerde erken başlanırsa yağ tedavisi, günlük olarak alındığında uzun zincirli yağ asitlerinin miktarını azalttığı, bu da hastalığın başlangıcını yavaşlattığı kanıtlanmıştır.
Bununla birlikte, çalışmalar, yağın hastalık ilerlemesini durdurduğunu gösterememiştir ve hasar görmüş miyelini tersine çevirmediği veya tamir etmediği bilinmektedir. ALD için şu anda mevcut olan en iyi tedavi, hala asemptomatik iken bir kemik iliği naklidir. Bununla birlikte, kemik iliği transplantları, enfeksiyon ve reddedilme riskleri nedeniyle genç hastalar için çok risklidir.
Tedaviden Etkilenen Çocuk
Lorenzo Odone'dan sonra tedaviye “Lorenzo yağı” denir, ALD'li bir çocuk, ebeveynleri Michaela ve Augusto, ALD'ye yönelik bir tedavi olmadığını ve Lorenzo'nun 1984'teki teşhisinden kısa bir süre sonra öleceğini kabul etmeyi reddetti. Yoğun araştırma ve sebat ile Lorenzo'nun ailesi petrolün geliştirilmesine yardım etti.
Gelişmesinden bu yana her gün yağı aldıktan sonra Lorenzo, doktorların tahminlerini 20 yıldan uzun bir süre önce tamamladı. 30 doğum gününden bir gün sonra zatürre komplikasyonlarından öldü. Ailenin hikayesi, 1992 yılında Susan Sarandon ve Nick Nolte'nin rol aldığı Lorenzo's Oil filminde ünlü olarak tasvir edildi.
Lorenzo Yağının Durumu
Lorenzo'nun yağı şu anda sadece deneysel bir ilaç olarak kabul edildiği için bir klinik araştırmaya dahil olan Amerika Birleşik Devletleri'ndeki hastalar için kullanılabilir. Petrol, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından pazarlama için onaylanmamıştır. Bununla birlikte, bazı sigortalar deneysel tedavinin maliyetini karşılayabilir. Petrol ortaklaşa İngiltere'nin Croda International ve SHS International tarafından üretilmektedir. SHS International, petrolün dünya çapında distribütörüdür.
İleri Okuma için İlgili Kaynaklar
ALD, Lorenzo Odone ve diğer nadir görülen genetik bozukluklar hakkında daha fazla bilgi edinmek ister misiniz?
Daha fazla makale bul:
- ALD ve Lorenzo Odone Hakkında Daha Fazla Bilgi
- Erkekleri Etkileyen Daha Fazla Genetik Hastalık
Kaynak:
"Lorenzo'nun Yağı Hakkında Bilgi." Myelin Projesi. 13 Şub 2009