Şimdi vücutlarımızı yeniden programlayabiliriz.
FDA, ilk kez gen terapisi tedavisini onayladı - tıp tarihlerinde tarihi bir hareket. Yeni tedavi - Kymriah (tisagenlecleucel), lösemiyi savaşmak için modifiye edilmiş T-hücreleri kullanır.
Kymriah'ın onayı, yeni ve heyecan verici bir yaklaşımla kanser ve diğer ciddi hastalıklarla savaşacak diğer gen terapisi biçimlerinin onaylanması için bir haberci olarak hizmet vermektedir: vücudu yapay yollarla yeniden programlamak.
Hücre Bazlı Gen Tedavisi
Hücre bazlı gen terapisi, spesifik bir hücre popülasyonuna yeni genetik materyalin sokulması ve daha sonra bu modifiye hücrelerin vücuda yeniden sokulması pratiğini ifade eder. Vücutta bir kez, bu yeni hücreler, kanser veya diğer ciddi hastalıklarla savaşmaya yardımcı olan proteinler üretebilir.
Kymriah, vücuda genetik olarak değiştirilmiş T hücrelerinin (bir tür lenfosit veya beyaz kan hücresi) sokulmasını içerir. Bu modifiye T hücreleri, lösemi hücrelerini tanır ve saldırabilir.
Gen terapisi kemoterapiye tercih edilir, çünkü gen terapileri daha az toksiktir. Kemoterapi tüm vücudu etkiler ve vücut çapında olumsuz etkilere neden olur. Hücre bazlı gen terapisi ile, yeniden yapılandırılmış hücreler lokal olarak infüze edilir ve spesifik olarak tümörlerle savaşır.
Bir gen terapisi formunun yanı sıra Kymriah da immünoterapötik bir maddedir. İmmünoterapi, hastalığı tedavi etmek için bağışıklık sisteminin gücünü arttırır.
Kymriah Açıklaması
Teknik açıdan, Novartis'in Kymriahı, nüksetmiş veya dirençli (yani tedaviye dirençli) B hücresi akut lenfoblastik lösemiyi tedavi etmek için kullanılan deneysel bir kimerik antijen reseptörü (CAR) T hücresi terapisidir.
Kymriah, hastanın kendi T-hücrelerinin önce toplandığı ve daha sonra bir üretim merkezine gönderildiği özelleştirilmiş bir immünoterapi şeklidir.
T hücreleri, lökafaez denen bir prosedür kullanılarak toplanır.
Üretim merkezinde, bu T-hücreleri, CAR ifadesini kodlayan bir geni içerecek şekilde modifiye edilir. Bu değiştirilmiş hücreler daha sonra hastaya geri infüze edilir. Vücutta bir kez, CARs, lösemi hücrelerinin yüzeyinde yer alan ve bu kanserli hücreleri öldüren CD19 adı verilen spesifik bir antijeni hedefler. Bir kez kanda, bu değiştirilmiş T-hücreleri iki veya üç hafta içinde kanseri ortadan kaldırmak için büyür ve genişler.
FDA'daki uzmanlar, Kymriah'ın bir faz II klinik çalışmasının tek bir kolu üzerinde onaylanmasına dayanarak, 63 çocuk, adolesan ve relaps olmuş veya refrakter B-hücresi akut lenfoblastik lösemili genç erişkinlerin tek bir tedavi dozu aldılar. Bu katılımcılardan yüzde 83'ü üç ay sonra gerilemeye başladı. Ayrıca, yüzde 75 altı ay sonra hastalıksız kaldı. Önemli olarak Kymriah'a FDA tarafından Öncelikli Gözden Geçirme ve Çığır Açan Terapi gösterimleri verildi.
Akut lenfoblastik lösemi, kemik iliği ve kan kanseridir. Vücudun anormal lenfositler yapmasına neden olur. Bu anormal kan hücreleri, kemik iliğindeki sağlıklı kan hücrelerini hızlı bir şekilde dışarı çıkarır. Hayatta kalmak için kan hücrelerimize ihtiyacımız var.
Normal kan hücrelerinin sayısı önemli ölçüde azaldığında, ölüm gerçekleşebilir.
Daha yaşlı yetişkinler TÜM gelişebilir, ancak öncelikle çocukların bir hastalığıdır. ALL olan çocukların yaklaşık yüzde 90'ı tedaviden sonra remisyona girer. Kymriah, 25 yaşından küçük ve tekrar tedavi edilen kansere veya tedaviye dirençli kansere sahip hastalarda kullanılmak üzere onaylanmıştır.
Kymriah Hakkında Endişeler
Herhangi bir monoklonal antikor terapisinin negatif yan etkisi ile ilgili bir tanesi, sitokin fırlaması olarak da adlandırılan bir infüzyon reaksiyonu olan sitokin salınım sendromudur. Sitokinler, hücreler tarafından salgılanan ve diğer hücreler üzerinde etkileri olan küçük proteinlerdir.
Çoğu insanda, sitokin salınım sendromu semptomları hafif veya orta düzeydedir ve kolayca tedavi edilebilir. Bu belirtiler şunlardır:
- düşük kan basıncı
- yorgunluk
- taşikardi
- baş ağrısı
- ateş
- mide bulantısı
- titreme
- isilik
- cızırtılı boğaz
- nefes darlığı
Ancak, TÜM gibi kan kanserleri olan hastalar, yaşamı tehdit eden semptomlarla birlikte şiddetli sitokin fırtınası geliştirme riski daha yüksektir. Bu nedenle, infüzyonların sitokin fırtınası gibi ciddi komplikasyonları yönetmek için eğitimli uzmanlarla yüksek hacimli merkezlerde yapılması gerekmektedir.
Sonunda Kymriah’ın 500,000 dolar civarında olması bekleniyor. Bununla birlikte, Kymriah ile tedavi hala lösemi tedavisinde yaygın olarak kullanılan bir kemik iliği transplantından daha ucuzdur.
Bir kelime
Refrakter veya relaps TÜM ölümcül bir hastalıktır. Kymriah'ın onayı, Amerika Birleşik Devletleri'nde tedavi seçeneği olmayan birkaç yüz genç için umut veriyor. Klinik çalışmalarda etkili olduğu kanıtlanmıştır. Bununla birlikte, klinik deneyler süre içinde sınırlıydı ve Kymriah'ın ömür boyu remisyonları tetikleyip etkilemeyeceği görülecektir.
Geniş kapsamlı terimlerle, FDA tarafından ilk kez bir ilaç tedavisinin onaylanması, yeni bir ilaç çağında yararlanır: hücrelerimizi kanser ve diğer ölümcül hastalıklarla savaşmak için yeniden programlayabileceğimiz bir yaş.
> Kaynaklar:
> Breslin S. Sitokin salınım sendromu: genel bakış ve hemşirelik uygulamaları. Onkoloji Hemşireliği Klinik Dergisi. 2007; 11: 37-42.
> Colwell J. Panel OKs CAR T Lösemi Tedavisi. Kanser keşfi. 27 Temmuz 2017.
> FDA Haber Bülteni. FDA onayı, ilk gen terapisini ABD'ye getiriyor. 30 Ağustos 2017
> Yüksek KA. Klinik Tıpta Gen Tedavisi. In: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrison'un İç Hastalığın İlkeleri, 19e New York, NY: McGraw-Hill; 2014.
> Klepin HD, Powell BL. Beyaz Hücre Bozuklukları. İçinde: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, Yüksek KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Hazzard Geriatrik Tıp ve Gerontoloji, 7e New York, NY: McGraw-Hill.