Kök hücre transplantasyonu , Multipl Skleroz (MS) araştırmalarının deneysel ve gelişmekte olan bir alanıdır ve şimdiye kadar bilimsel sonuçlar umut vericidir. Bu söyleniyor ki, uzmanlar temkinlidir, çünkü bu terapi türü vücuda vergilendirilir ve eksilerle ilgili olarak dikkatli bir tartım gerektirir.
Multipl Sklerozda Kök Hücre Transplantasyonu
Geçmişte, kök hücre nakli, lösemi, lenfoma veya multipl miyelom gibi kan veya kemik iliği belirli kanser türlerine sahip olanlar için ayrılmıştır.
Ancak son birkaç yıldır, kök hücre nakli, multipl skleroz dahil olmak üzere diğer bağışıklık sistemi ile ilgili tıbbi durumların tedavisinde araştırılmıştır.
MS tedavisi için bir kök hücre nakli kök hücre hasadı denilen bir prosedür ile başlar. Bu prosedür, bir kişinin kök hücrelerini kendi kan akışından (bir damardan erişilir) veya kendi kemik iliğinden (pelviste bir iğneden erişilir) çıkarılmasını gerektirir.
Bunun için resmi tıbbi terim, otolog bir hematopoietik hücre transplantıdır - otolog bir kişinin kendi kök hücrelerini kullanır ve hematopoetik, yani kan hücresi oluşumunu ifade eder.
Kök hücreler toplandıktan ve depolandıktan sonra, bir kişi bağışıklık sistemini baskılanır (miyeloablatif olmayan bir transplant olarak adlandırılır) veya silinir (myeloablatif transplant olarak adlandırılır). Bu baskılama veya silme kemoterapi ilaçları ve bağışıklık kazandırıcı antikorlar yoluyla elde edilir.
Bağışıklık sistemi baskılanması ve ablasyon (silme) arasındaki fark, silme işleminin, daha düşük, daha az toksik dozlar gerektiren baskılama ile karşılaştırıldığında daha yüksek, daha toksik dozlarda kemoterapi gerektirmesidir.
Bu faz tamamlandıktan sonra, bir kişi kök hücre infüzyonuna girmeden önce birkaç gün dinlenecektir - kök hücrelerin bir damar yoluyla kişiye geri verildiği bir prosedür.
Bir kez infüze edildikten sonra, bu hücreler kandan kemik iliğine uzanır ve burada yeni bir bağışıklık sistemi üretirler ve üretirler - bu yeni ve gelişmiş bağışıklık sisteminin sağlıklı olması ve beyin ve omurgadaki miyelin kılıfına saldırmaması fikri kordon.
MS'de Kök Hücre Transplantasyonu Arkasındaki Bilim
Lancet'te 2016 Kanada'da yapılan bir çalışmada, relapsing-remitting multipl sklerozlu 12 erişkin katılımcı ve ikincil ilerlemiş MS'lu 12 hasta kök hücre transplantasyonu geçirdi. Bu katılımcıların agresif hastalığı ve genel olarak çok kötü bir prognozu vardı, bu da MS tedavisine rağmen, sürekli sakatlığı olan çok sayıda erken MS relapsine sahip oldukları anlamına geliyordu.
Ancak bu çalışmanın sonuçları umut vericiydi. Bu 24 katılımcının 17'sinde (yüzde 70) nakilden üç yıl sonra MS hastalığı faaliyeti yoktu. MS hastalığı aktivitesi yok:
- yeni MS relapsı yok
- MRG'de yeni MS lezyonu yok
- hastalık progresyonu kanıtı yok
Ek olarak, nakilden 7.5 yıl sonra, katılımcıların yüzde 40'ı MS ile ilişkili sakatlıklarında iyileşme sağlamıştır. Aslında, bazı katılımcılar dahil olmak üzere dikkate değer iyileşmeler vardı:
- nistagmus ve ataksinin çözünürlüğü
- işe ya da okula dönüş
- evlenmek veya nişanlanmak
- bankalı veya bağışlanmış yumurta / sperm kullanarak çocuk sahibi olmak
Tüm bunların söylenmesi, bir enfeksiyon nedeniyle ölen 24 katılımcıdan, kök hücre transplantasyonuyla ilgili bir komplikasyon olduğunu belirtmek önemlidir. Başka bir katılımcı da ciddi karaciğer ile ilgili sorunlar geliştirdi ve uzun bir süre hastaneye yatırıldı. Ayrıca, nötropenik ateş ve kemoterapi ile ilişkili toksisiteler gibi, nakil ile ilgili bir takım yan etkiler vardı.
MS'de Daha Çok Kök Hücre Nakli Araştırmaları
JAMA'da 2015 yılında yapılan bir çalışmada, relapsing-remitting MS'lu 123 katılımcı ve ikincil ilerlemiş MS'lu 28 katılımcı kök hücre transplantasyonu geçirdi.
Katılımcılar ortalama 2,5 yıl boyunca takip edildi. Önceki çalışmadan farklı olarak, bu hastalardaki bağışıklık sistemleri, kök hücre infüzyonu öncesinde silinmek yerine, miyeloablatif olmayan bir kök hücre transplantı olarak adlandırılır .
Sonuçlar hem relaps sayısında azalma, hem de post-kök hücre transplant MRG'lerinde gadolinium ile güçlendirilmiş MS lezyonlarının sayısını düşündürdü. Beyin MRG'leri nakilden ve sonradan her yıl 6 ay sonra tamamlandı.
Ayrıca, EDSS skorunda bir ya da daha fazla puan, katılımcıların yüzde 50'sinde 2 yıl ve katılımcıların yüzde 64'ünde 4 yılda bir iyileşme olmuştur. EDSS puanı, MS şiddetini ve ilerlemeyi devre dışı bırakmaya karşı ölçer. Ancak bu iyileşme sadece relapsing-remitting MS'leri olanlarda (ikincil ilerlemiş MS'lilerde değil) ve MS'i 10 yıl veya daha az olanlarda görülür.
Bu çalışmanın kayda değer ölçüde daha az yan etkileri vardı - ölüm ya da ciddi enfeksiyonlar yoktu. Bu, kök hücreler infüze edilmeden önce, bağışıklık sisteminden kurtulmak için bastırmaya atfedilebilir.
Bir kelime
Bu heyecan verici bir araştırma olsa da, uzmanlar hala temkinli. Bu denemeler küçük ve kontrol gruplarından yoksundur. MS tedavisinde kök hücre transplantasyonunun fayda ve güvenliğini gerçekten anlamak için daha büyük ve uzun süreli çalışmalara ihtiyaç vardır. Ayrıca kök hücre transplantasyonunun sağlık riskleri çok gerçektir. Bu nedenle, bu riskleri azaltmanın yollarını bulmak mevcut ve acil bir meydan okumadır.
Ek olarak, kök hücre transplantasyonu MS için onaylanmış olsa bile, interferonlar veya Copaxone gibi geleneksel tedavileri başarısız olan daha ağır MS'leri olanlar için ayrılan bir tedavi olabilir; bu, daha hafif hastalığı olanlar için işe yaramayacaktır. ama sadece riskler buna değmeyebilir.
Kaynaklar:
Amerikan Kanser Topluluğu. Kanser için Kök Hücre Nakli.
Atkins ve diğ. Agresif multipl skleroz için immünoablasyon ve otolog hemopoietik kök hücre transplantasyonu: çok merkezli bir tek grup faz 2 çalışması. Lancet. 2016. 2016 Haz 8. pii: S0140-6736 (16) 30169-6.
Burt RK ve diğ. Relapsing-remitting multiple sclerosis hastalarında nonseloablatif hematopoietik kök hücre transplantasyonu ile nörolojik yetersizlik arasındaki ilişki. JAMA . 2015 Jan20, 313 (3): 275-84.