"Anlamlı" ne anlama geliyor? Bir ilacın güvenliğini ve etkinliğini gösteren bir klinik denemede , sonuçta elde edilen verilerin (bilginin) "istatistiksel olarak anlamlı" olduğunun bulunması, sonucun tesadüfen gerçekleşmesinin mümkün olmadığını söylemenin bilimsel bir yoludur. Bu nedenle, sonuç muhtemelen araştırılan ilacın etkilerinden kaynaklanmaktadır.
P Değerlerini Anlamak
Elbette, bu sonuca ulaşmak, göründüğü kadar basit değildir.
Araştırmacılar genellikle çalışmadan çalışmaya kadar olan sonuçları ölçmek ve değerlendirmek için iyi bilinen ve güvenilir bir istatistiksel yöntem kullanırlar. Buna "p-değeri" denir ve bir çalışmanın sonuçlarının tesadüfen gerçekleşme olasılığını ölçer.
P-değeri, çalışma sonuçlarının istatistiksel testlerine dayanarak bu olasılığın bir yüzdesini sağlar. Yani, eğer bir p değeri 0.01 ise, sonucun şansa ve% 99'luk bir şansa sahip olma olasılığının% 1 olması söz konusudur - bunun yerine, ilacın etkisine bağlıydı.
P-değerleri için en yaygın cut-off değeri 0,05'tir - yani, p değeri 0.06 ise, istatistiksel olarak anlamlı kabul edilmez . Diğer taraftan, bir p değeri 0,04 ise, sonuç istatistiksel olarak anlamlıdır.
"Boş Hipotez" Nedir?
"Boş" kelimesinin "sıfır" ile ilişkili olduğunu biliyor olabilirsiniz. Bu tür istatistiksel ölçümlerde, araştırmacılar, örneğin, yeni bir ilaç ve daha eski bir ilaç arasındaki sıfır farkı üstlenerek başlamaktadır.
Yeni olanın eskisinden daha iyi olup olmadığını öğrenmek istedikleri için bu tuhaf görünebilir. Ama işe yarıyor. İşte nasıl:
Yeni bir ilacın eskisinden daha iyi olup olmadığını görmek için bir çalışmanın gerçekten tasarlandığını varsayalım. Boş hipotez, "Yeni ilaç X ile eski ilaç Y arasında etkide bir farklılık yoktur (hasta sonucu)" şeklinde ifade edilmiştir. 0,04 p değeri daha sonra aşağıdakilere çevirir: Çalışma verilerine dayanarak, iki ilaç arasında fark olmadığı için% 4'lük bir şans vardır.
Tabi ki bu, aralarında bir farkın olması olasılığının% 96 olduğu anlamına geliyor.
"Anlamlı" ne anlama geliyor? Gerçek Hayat Örneği
Gerçek bir örnek kullanmak için, multipl sklerozlu (MS) kişilerin REGARD çalışmasına bakalım. Bu çalışma, ilaç Copaxone'u Rebif ile karşılaştırmıştır .
Çalışılan bir sonuç (sonuç), ilaçların 96 haftasından sonra hastaların ilk MS nüksünden önce geçen süredir. (Bunun için araştırma terimi "ilk nüksetme zamanı" dır.) Bu fark için p değeri p = 0.64 idi, bu da p-değerinin 0.05'ten yüksek olması nedeniyle, zaman arasında istatistiksel olarak anlamlı bir fark olmadığı anlamına geliyordu. Her iki ilaçtaki hastalarda ilk nüks. Farklı olarak ifade edildiğinde,% 64'lük bir oranın istatistiksel olarak anlamlı bir farklılık olmadığı görülmüştür.
Bununla birlikte, incelenen başka bir sonuç, iki grubun MRI taramalarında görülen aktif lezyonların sayısıydı . Rebif ile tedavi edilen çalışma katılımcılarının tarama başına ortalama 0.24 MS lezyonu olduğu, buna karşılık Copaxone alanların tarama başına ortalama 0.41 lezyona sahip oldukları ortaya çıkmıştır. Bu durumda, p = 0.0002, bunun istatistiksel olarak anlamlı bir bulgu olduğu anlamına gelir.
Bireysel Hastalar ve Doktorlarına "Önemli" Ne Diyor?
"İstatistiksel olarak anlamlı" ifadesinin, bir şeyin bireyler için klinik olarak anlamlı veya anlamlı olduğu anlamına gelmediğini akılda tutmak önemlidir.
Örneğin, yukarıda tartışılan çalışmadaki aktif MS lezyonlarının sayılarındaki farklılık, istatistiksel olarak anlamlı olmasına rağmen, küçüktür. Bu yüzden doktorun ilaçların birini diğeri üzerinde seçmesinin asıl sebebi olmayacaktır. Doktor tedavi kararında başka faktörlere daha fazla ağırlık verebilir. Örneğin, ilaçların yan etkileri, maliyeti ve enjeksiyon sıklığı.
Klinik Çalışma Raporuna Bakarken Dikkat Edilmesi Gereken Şeyler
Şüphelendiğiniz gibi, bir klinik çalışmanın son p-değeri sonuçlarını etkileyebilecek birçok faktör daha vardır (örneğin, kaç katılımcı üzerinde çalışıldığı veya sonuçların nasıl ölçüldüğü gibi).
Bununla birlikte, p değerlerinin ne anlama geldiğini bilmek, bir klinik çalışmanın bilgilerinin araştırmacılar, doktorlar ve hastalar için ne anlama geldiğini anlamak için büyük bir avantajdır.
En azından çalışmanın özetini (kısa özetini) okuyun. Bir ilaçla ilgili daha fazla ayrıntıyı, bir pazarlama parçasındaki veya broşür başlığındaki tek satırlı bir görüntüden elde edebileceğinizden daha fazla sağlayabilir.
Kaynak:
Mikol DD, Barkhof F, Chang P, Coyle PK, Jeffery DR, Schwid SR, Stubinski B, Uitdehaag BM; REGARD Çalışma Grubu. Tekrarlayan multipl sklerozu olan hastalarda (Relapsing MS Hastalığı'nda REbif ve Glatiramer Asetat [REGARD] çalışması) subkutan interferon beta-la'nın glatiramer asetat ile karşılaştırılması: çok merkezli, randomize, paralel, açık etiketli bir çalışma. Lancet Neurol. 2008 Ekim, 7 (10): 903-914.