Yetim ilaçları için araştırma ve geliştirme nasıl teşvik ediliyor?
Yetim uyuşturucu nedir ve Yetim İlaç Yasası nedir? Bu ilaçlar için araştırma ve geliştirme neden önemlidir ve engeller nelerdir?
Yetim Uyuşturucu Nedir? - Tanım
Bir yetim ilacı, ilacın karlı olduğunu bulmak için bir şirketin olmaması nedeniyle azgelişmiş bir ilaçtır (ilaç). Çoğu zaman ilacın kârlı olmamasının nedeni, ilacı üretmek için gereken araştırma ve geliştirmeye karşı tartılırken ilacı satın alacak nispeten az sayıda kişinin bulunmasıdır.
Basit bir ifadeyle, yetim ilaçlar, şirketlerin çok fazla para kazanmalarını beklemiyorlar ve bunun yerine paralarını getirecek ilaçlara yöneliyorlar.
Neden Bazı İlaçlar "Yetim İlaçları"?
İlaç (ilaç) ve biyoteknoloji şirketleri sürekli olarak tıbbi durumları tedavi etmek için yeni ilaçlar araştırıyor ve geliştiriyor ve yeni ilaçlar piyasaya sık sık geliyor. Diğer yandan, nadir hastalıklar ya da rahatsızlıklardan muzdarip olan insanlar, hastalıkları için aynı ilaç araştırması dikkatini görmezler. Bunun nedeni, sayılarının küçük olması ve bu nadir hastalıkların (genellikle “yetim ilaçlar” olarak anılacaktır) tedavisi için yeni ilaçlar için potansiyel pazarın da küçük olmasıdır.
Nadir bir hastalık, Amerika Birleşik Devletleri'nde 200.000'den az bireyde veya Avrupa Birliği'ndeki 10,000 kişiden 5'inde görülür. Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa Birliğindeki hükümet düzenleyici kurumları bu nedenle uyuşturucu geliştirmede bu eşitsizliği azaltmak için adımlar atmıştır.
Yetim İlaçlarının Geliştirilmesini Artırmaya Yönelik Teşvikler
ABD'de nadir hastalıklar için yeterli ilaçların geliştirilmediğini ve uyuşturucu şirketlerinin aslında nadir görülen durumlar için ilaç geliştirmede mali bir kayba uğrayacağını kabul ederek, ABD Kongresi 1983'te Yetim İlaç Yasasını geçirmiştir.
ABD Orphan Ürün Geliştirme Ofisi
ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) Amerika Birleşik Devletleri'nde piyasadaki ilaçların güvenliğini ve etkinliğini sağlamaktan sorumludur.
FDA, yetim ilaçların (ve nadir görülen hastalıklar için diğer tıbbi ürünlerin) geliştirilmesine yardımcı olmak üzere Yetim Ürün Geliştirme Ofisi'ni (OOPD) kurdu.
Yetim ilaçları, diğer ilaçlar gibi, hala FDA'nın pazarlama için onaylamadan önce araştırma ve klinik araştırmalarla güvenli ve etkili bulunmalıdır.
1983 ABD Yetim Uyuşturucu Yasası
Yetim İlaç Yasası, ender görülen hastalıkları olan küçük bireyler için ilaçları (ve diğer tıbbi ürünleri) geliştirmeye teşvik eden teşvikler sunmaktadır (ABD'de, nadir hastalıkların yüzde 47'si 25.000'den az insanı etkilemektedir). Bu teşvikler şunları içerir:
- Yetim uyuşturucu geliştirmek için yapılan araştırmalar için Federal vergi kredileri (maliyetlerin% 50'ye kadar).
- Belirli bir ilacın FDA pazarlama onayını almak için ilk şirkete ilaç satışında 7 yıl garantili bir tekel. Bu sadece ilacın onaylanmış kullanımı için geçerlidir. Farklı bir kullanım için başka bir başvuru da FDA tarafından onaylanmış olabilir ve şirket bu kullanım için ilaç için özel pazarlama haklarına sahip olacaktır.
- İlaç onay başvuru ücretleri ve yıllık FDA ürün ücretleri.
Yetim İlaç Yasası'nın geçişinden önce, nadir hastalıkları tedavi etmek için birkaç yetim uyuşturucu mevcuttu.
Yasanın yürürlüğe girmesinden bu yana ABD'de pazarlama için 200'den fazla yetim uyuşturucu FDA tarafından onaylandı.
ABD İlaçlarında Yetim İlaç Yasasının Etkisi
Yetim İlaç Yasası 1983'te ortaya çıktığı için, birçok uyuşturucunun geliştirilmesinden sorumlu olmuştur. 2012 yılına kadar bu süreçte onaylanmış en az 378 ilaç vardı ve sayı tırmanmaya devam ediyor.
Yetim İlaç Yasası Nedeniyle Mevcut Uyuşturucu Örneği
Onaylanan ilaçlar arasında şunlar bulunur:
- İnfantil spazmları tedavi etmek için adrenokortikotropik hormon (ACTH)
- Huntington hastalığı olan kişilerde ortaya çıkan koreyi tedavi etmek için tetrabenzin
- Glikojen depolama bozukluğu, Pompe hastalığı olanlarda enzim replasman tedavisi
Yetim İlaçları Uluslararası Araştırma ve Geliştirme
ABD Kongresi gibi, Avrupa Birliği (AB) hükümeti de yetim ilaçların araştırılmasını ve geliştirilmesini artırma ihtiyacını kabul etti.
Yetim Tıbbi Ürünler Komitesi
1995 yılında kurulan Avrupa İlaç Ajansı (EMEA), AB'deki piyasadaki ilaçların güvenliğini ve etkinliğini sağlamaktan sorumludur. 25 AB Üye Devletinin bilimsel kaynaklarını bir araya getiriyor. 2000 yılında AB'de yetim ilaçların gelişimini denetlemek için Yetim Tıbbi Ürünler Komitesi (COMP) kuruldu.
Yetim Tıbbi Ürünler Yönetmeliği
Avrupa Konseyi tarafından onaylanan Yetim Tıbbi Ürünler Yönetmeliği, AB'de yetim ilaçların (ve nadir görülen hastalıklar için diğer tıbbi ürünlerin) geliştirilmesi için teşvikler sunmaktadır.
- Pazarlama onay süreci ile ilgili ücretler.
- Bir ilacın EMEA pazarlama onayını almak için ilk şirkete ilaç satışında garantili 10 yıllık bir tekel. Bu sadece ilacın onaylanmış kullanımı için geçerlidir.
- Topluluk pazarlama yetkilendirmesi - AB'nin tüm üye ülkelerine uzanan merkezi bir pazarlama yetkisi prosedürü.
- Protokol yardımı, ilaç şirketlerine, geliştirilmekte olan bir ilaç için gerekli çeşitli testler ve klinik deneyler hakkında bilimsel tavsiyelerde bulunulması anlamına gelir.
Yetim Tıbbi Ürünler Yönetmeliği, AB'de Yetim İlaç Yasası'nın ABD'de sahip olduğu aynı yararlı etkiye sahip olup, nadir hastalıklarda yetim ilaçların gelişimini ve pazarlamasını büyük ölçüde arttırmıştır.
Yetim İlaç Yasası Alt Hattı
O dönemde, Yetim İlaç Yasası üzerinde, ölçeğin bir tarafında nadir hastalıklar için tedaviye ihtiyaç duyulduğu ve diğer tarafta sürdürülebilirlikle ilgili soruların olduğu çok fazla tartışma var. Neyse ki, bu eylemler, hem Amerika Birleşik Devletleri'nde hem de Avrupa'da, pek çok nadir hastalık için farkındalık yaratmışlardır.
Kaynaklar:
Herder, M. Yetim İlaç Yasasının Amacı Nedir? . PLoS Tıp . 2017 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A. ve R. Griggs. Nadir Nörolojik Bozukluklar için Yetim Ürün Tanımının İstenmeyen Etkileri. Nöroloji Annals . 2012. 72 (4): 481-490.
ABD Gıda ve İlaç İdaresi. Yetim Ürünü Belirleme: İlaçlar ve Biyolojik Ürünler. Güncelleme 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm