Araştırmacı bir ilacın şefkatli uyuşturucu kullanımını nasıl sağlayabilirsiniz?
Kanser hastaları için şefkatli ilaç kullanımı ile ne kastedilmektedir? Bu sorular hakkında düşünün:
Size yardımcı olabilecek sadece bir tedavi var ise ne olur, ancak klinik deneme kayıt gereksinimlerini karşılamıyor musunuz? Henüz FDA tarafından onaylanmamış umut verici bir tedavi dışında tüm alternatif tedavileri başarısız olsaydınız ne olur?
Bu olduğunda, FDA'nın bir yedekleme planı vardır. Buna şefkatli kullanım muafiyeti veya araştırma ilaçlarına genişletilmiş erişim denir.
"Merhametli Uyuşturucu Kullanımı" nın Anlamı ve Amacı Nedir?
Merhametli ilaç kullanımı, alternatif bir tatminkar tedavi mevcut olmadığında tedavi için klinik araştırma dışında bir araştırma ilacı (deney ilacı) veya tıbbi cihaz (henüz FDA tarafından onaylanmamış) kullanılmasını ifade eder. FDA onayı öncesinde, Amerika Birleşik Devletleri'nde bir araştırma ilacı satılamaz veya pazarlanamaz.
Araştırma Yeni Bir İlaç Nedir (IND)? - Klinik Araştırmaların ve FDA Onayı Sürecinin Gözden Geçirilmesi
Merhametli uyuşturucu kullanımını tartışmadan önce, geliştirildiği şekliyle yeni bir uyuşturucu veya prosedürün sürecini desteklemeyi ve tarif etmeyi ve nihayetinde genel halk tarafından kullanılmak üzere FDA onay sürecinin reddedilmesini veya onaylanmasını sağlayabilir. Bu tartışma için, süreci tek başına ilaçlarla sınırlayacağım.
İlk basamak araştırmacılar, olası bir ilacı değerlendirirken insan dışı çalışmaları içerir. Bu ortamdaki yeni ilaçlar, ya laboratuardaki bir tabakta ya da fareler gibi başka hayvanlarda yetiştirilen kanser hücreleri üzerinde test edilir. Bu çalışmaların yeterince eksiksiz olduğu düşünüldüğünde, insan testi daha sonra klinik çalışmaların 3 aşamasından geçer.
Faz 1 klinik çalışmalar az sayıda insan üzerinde yapılır ve soruyu cevaplamak için tasarlanmıştır: "İlaç güvenli midir?" Faz 2 denemeleri, soruyu cevaplamak için tasarlanmış bir sonraki adımdır: "Tedavi işe yarıyor mu?" FDA onayı (veya reddetme) öncesi son evre evre 3 klinik çalışmadır, soruyu cevaplamak için kullanılan denemeler: "Tedavi standart onaylı tedavilerden daha mı iyi yan etkiler mi?"
Bu senaryoyu kullanarak, şefkatli ilaç kullanımı, klinik çalışmaların birinde bir katılımcı olarak değil, FDA onayı öncesinde klinik çalışmaların aşamalarından birinde yer alan bir ilacın kullanımı olacaktır.
Birisi Merhametli Uyuşturucu Kullanımı İçin Uygun Olduğunda (Şefkatli Kullanım muafiyeti)?
İdeal olarak, araştırma amaçlı yeni bir ilacın (IND) faydalanabileceği kanser hastaları, bu ilacı okuyan aktif bir klinik araştırmaya dahil edilecektir . Bununla birlikte, incelenen bir ilacı kullanabilecek bazı kişiler, yaş, önceki tedaviler, performans durumu veya diğer dışlama koşulları gibi nedenlerle söz konusu klinik denemeye kayıt için belirli kriterleri uymayabilir. Bu durumda, 2 kriter yerine getirilmelidir:
- Ciddi bir hastalığı teşhis etmek, izlemek veya tedavi etmek için tatmin edici bir alternatif terapi olmamalıdır.
- Araştırmacı ilaçtan (veya prosedürden) kişi için olası risk, hastalığın kendisinden kaynaklanan olası riskten daha büyük değildir.
Araştırmacı İlaçlara Genişletilmiş Erişim Nedir?
FDA belgelerini okuyorsanız, genişletilmiş erişim ve merhametli kullanım istisnası arasındaki farkın ne olduğunu merak edersiniz ya da birbirlerinin yerine kullanılabilirler. Eğer cevap, bir birey tarafından kullanıldığını belirterek, 3 kat genişletilmiş erişim vardır. hasta.Bu katmanlar şunlardır:
- Bireysel hastalar için araştırma ilaçlarının kullanımı
- Orta boy hasta popülasyonları (100'e kadar), ve
- Daha büyük hasta grupları (100'den fazla)
Kanser için Araştırma İlaçlarına Bireysel Erişim Gereksinimleri
Bireysel erişim için aşağıdaki şartların yerine getirilmesi gerekir:
- İlaç (veya prosedür), ciddi bir hastalığın teşhisi, izlenmesi veya tedavisi için olmalıdır.
- Hasta, ilacın devam eden klinik çalışmaları için uygun olmamalıdır.
- FDA, şefkatli kullanım istisnasının, ilacın devam eden klinik çalışmalarının herhangi bir aşamasına müdahale etmeyeceğini belirlemelidir.
- Hasta için tatmin edici bir alternatif veya karşılaştırılabilir bir tedavi olmamalıdır veya hasta bu alternatif terapilere tahammül edemez.
- Bir hastanın, araştırma ilacının aktiviteyi gösterdiği bir kanser teşhisi olması gerekir. Diğer bir deyişle, FDA, ilacın belirli bir hasta için kullanımını doğrulamak için güvenli ve etkili olduğuna dair yeterli kanıt olduğunu belirlemelidir.
- Bir hasta, genellikle başarılı olmayan standart tedaviden geçmelidir.
- İlaç, deneysel tedavinin risklerinin tedavi alma riskini aştığı ciddi veya yaşamı tehdit eden bir durum için kullanılmalıdır. Diğer bir deyişle, deneysel tedavinin ölüm de dahil olmak üzere risk, tedavi olmaksızın hastalıktan ölüm riskinden daha az olduğu düşünülmektedir.
- İlacın elde edilmesi hem hekimin hem de hastanın aktif katılımını içerir.
- Hekim ilacı yönetmeye ve tedavi izlemeyi tamamlamaya istekli olmalıdır.
- İlacını yapan şirket ilacı sağlamayı kabul etmelidir (FDA şirketi ilacı sağlamak için "zorlamaz". Şirket ilaç için ödeme talep ederse, hasta bu ödemeyi sağlamalıdır.
- FDA, başvuruyu aldıktan sonra, merhametli bir kullanım muafiyetine izin verilip verilmemesine karar verecektir. Bu zor bir süreç gibi görünse de, 2009 yılından bu yana FDA, araştırma amaçlı yeni uyuşturucu uygulamaları aldıysa, büyük çoğunluğu onayladı .
Şefkatli İlaç Kullanımı için Başvuru Süreci
Şefkatli kullanım için 2 tip uygulama vardır. Bunlar şunları içerir:
- Acil Durum Kullanımı - Acil durumlarda telefonla (veya başka bir hızlı iletişim şekliyle) bir talepte bulunabilirsiniz ve bir FDA yetkilisi tedaviye başlamak için telefon üzerinden yetki verebilir. Tedaviyi yürüten hekim, sözlü izni, söz konusu ilacı kullanması için FDA'nın sözlü yetkisinden 15 gün sonra yazılı bir araştırma uyuşturucu kullanma uygulaması ile takip etmelidir. (Acil bir durumda araştırma kurulu (IRB) tarafından onay alınması için yeterli zaman yoksa, IRB, 5 iş günü içerisinde acil tedaviyi yapan doktor tarafından bildirildiği sürece, tedavi IRB onayı olmadan başlayabilir.)
- Şefkatli Kullanım (Tek Hasta Erişimi) - Hayati tehlike arz eden bir acil durum söz konusu olmadıkça, tedaviyi yürüten hekimin araştırma amaçlı yeni bir uyuşturucu kullanma uygulamasını tamamlaması gerekmektedir. Bu başvuru FDA'ya teslim edildikten sonra, FDA'nın başvurunun gözden geçirilebileceği ve kabul ya da reddedilme kararı verilen 30 günlük bir süresi vardır. Çoğu zaman, kararın mümkün olan en kısa sürede tedaviyi yapan doktorla paylaşılacağını unutmayın.
(Bu bilgi zamanla değiştiğinden, en güncel bilgiler için bu makalenin alt kısmında listelenen FDA kaynaklarını kontrol edin.)
Bir Hasta Olarak Bilmeniz Gerekenler
Araştırma amaçlı bir ilacı kullanmayı düşünüyorsanız aklınızda bulundurmanız gereken birkaç şey vardır. Bunlar şunları içerir:
- İlaç (veya prosedür) ciddi risklere sahip olabilir.
- İlaç (veya prosedür) henüz FDA tarafından onaylanmamış olduğundan, araştırma ilacının standart ilaçtan daha iyi veya daha kötü olup olmadığı bilinmemektedir. İlaçtan herhangi bir ek avantaj alamazsınız.
- İlacın kısa süreli yan etkileri ve uzun süreli yan etkileri hala tam olarak bilinmemektedir.
Şefkatli Uyuşturucu Kullanımında Doktorunuzun Sorumluluğu
Merhametli uyuşturucu kullanımı için başvurduğunuzda, tedavi, uygulama ve tedavi belgelerinden sorumlu olacak olan tedavi onkoloğunuz (bakım için kendinizi gördüğünüz kişi) olacaktır.
- Tedaviyi yapan doktor yukarıda açıklandığı gibi bir başvuru formu doldurmalıdır.
- Tedaviyi yürüten hekim tedavi protokolü sunmak ve FDA'yı tedavi sonucu, özet ve herhangi bir yan etki raporu ile kanıtlamaktan sorumlu olacaktır.
- Tedavi eden hekim, ilacı üretici / geliştiriciden almaktan ve tedavi bittikten sonra kalan ilaçları hesaba katmaktan sorumludur.
- Tedaviyi yapan hekim, bu hasta için araştırmacının rolünü üstlendiği tüm yönergelere ve sorumluluklara uyarak, hastayı tedavi boyunca izlemeyi kabul etmelidir.
Kaynaklar:
Ulusal Kanser Enstitüsü. Araştırma İlaçlarına Erişim. Güncelleme 08/04/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet
ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA). Genişletilmiş Erişim (Şefkatli Kullanım). Güncelleme 02/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm
ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA). Genişletilmiş Erişim: Hastalar için Bilgi. Güncelleme 03/03/16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm
ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA). Genişletilmiş Erişim: Doktorlar İçin Bilgi. 12/15/15 güncellendi. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm
ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA). IDE Erken / Genişletilmiş Erişim. Güncelleme 03/26/15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm