FDA Sadece İdiyopatik Pulmoner Fibrozis için Esbriet ve Ofev Onayladı.
Ekim 2014'te FDA, idiopatik pulmoner fibrozisin tedavisi için iki yeni ilacı, pirfenidon (Esbriet) ve nintedanib (Ofev) onayladı. İdiopatik pulmoner fibrozis, birkaç yıl içinde tanı konan çoğu kişiyi öldüren korkunç bir hastalıktır. Pirfenidon ve nintedanib'in keşfinden önce, bu ölümcül hastalığa sahip kişiler için özel bir ilaç tedavisi seçeneği yoktu.
İdiopatik Pulmoner Fibrozis Nedir?
İdiopatik pulmoner fibrozis, akciğerler içindeki küçük alanları (interstitia) yok eden kronik veya uzun süreli bir hastalıktır. Hastalığın kesin prevalansı konusunda sınırlı veri olmasına rağmen, Amerikan Akciğer Birliği yaklaşık 140.000 Amerikalıya ulaştığını tahmin etmektedir. Literatür incelendiğinde, hastalığın daha kısıtlı bir şekilde tanımlandığı zaman daha düşük tahminler gördüm (lütfen cezalandırmayın) ve her 100.000 kişiden 14 ve 28 kişiyi etkileyebilir. Hastalığı olan kişiler genellikle 50 yaş ve üzerindedir ve hastalık kadınlardan daha fazla erkeği etkilemektedir.
Kimse idiyopatik pulmoner fibrozise neyin neden olduğunu bilir (bu yüzden buna idiyopatik bozukluk denir). Bildiğimiz, bu ölümcül hastalığın, akciğerlerde geri tepmeye neden olduğudur — akciğerler, elastik bir organdır ve nefes almayı zorlaştırır. Not olarak, idiopatik pulmoner fibrozis, akciğer hacimlerini azaltan kısıtlayıcı bir akciğer hastalığıdır.
Bir kez teşhis edildikten sonra, hastalığa sahip insanlar için medyan kalma yaşı sadece 4 yıldır.
İdiopatik pulmoner fibrozis, alveolde pulmoner kılcal damarlara mekanik olarak bağlı olan akciğer dokusunda (parankima) inflamasyon ve fibrotik değişikliklere (skarlaşma) neden olur. Alveollerde pulmoner kılcal damarlar böylece tahrip edilir; Pulmoner kılcal damarlar oksijen değişiminde rol oynar ve oksijenden zengin kanı vücuda sokar.
Diğer bir deyişle, idiopatik pulmoner fibrozisi olan kişilerde, akciğer dokusunda skarlaşma, akciğer kılcal damarlarının soluduğumuz havadaki oksijeni filtrelemesini sağlar.
İdiopatik pulmoner fibrozis, efordan sonra nefes almayı zorlaştırır. Ayrıca öksürüğe ve muayene sırasında akciğer seslerinde bir değişikliğe neden olur. Hastalığın birçok semptomu da sistemik veya vücut genişliğindedir ve yorgunluk, kilo kaybı ve parmakların ve ayak parmaklarının eğilmesini içerir. Yüksek çözünürlüklü BT taramaları (über-ayrıntılı x-ışınları), fibrotik değişikliklerin meydana geldiği bir yamuk ya da çürük ve “bal peteği” görünümü sergiler. Cerrahi biyopsi, hastalığın kesin tanısını sağlar. Pulmoner fibrozis ilerledikçe, solunum yetmezliği, kalp yetmezliği ve pulmoner hipertansiyon gibi komorbid veya eşlik eden bir dizi hastalığa yol açar.
İdiopatik pulmoner fibrozise tam olarak neden olan şeyden emin olmamakla birlikte, hastalık için olası bazı risk faktörlerinin olduğunu biliyoruz:
- Sigara içiyor
- viral akciğer enfeksiyonları
- gaz, duman, toz ve diğer küçük parçacıkların solunması
- GERD (gastroözofageal reflü hastalığı AKA kronik mide ekşimesi)
- genetik
İdiopatik pulmoner fibrozis, iyi ve etkili tedavinin olmaması nedeniyle az bulunur.
Bazı insanlar tanıdan sonra nispeten uzun bir süre stabil kalsa da, çoğu tedavi ile bile dekompanse veya kötüleşir. Mevcut tedavi hastalığın semptomlarını veya daha fazla inflamasyonu ve skarlamayı sınırlandırma girişimlerini hedeflemektedir. Bir steroid olan prednizon, iltihaplanmayı önlemek için sıklıkla kullanılır. İdiopatik pulmoner fibrozisi olan birçok kişi ayrıca ek oksijen ve pulmoner rehabilitasyon alır. Sonuç olarak, idiyopatik pulmoner fibrozisi olan kişiler için tek tedavi seçeneği akciğer transplantasyonudır.
Pirfenidon (Esbriet) ve Nintedanib (Ofev) Nedir?
Klinik çalışmalarda, pirfenidonun (Esbriet) ve nintedanib'in (Ofev) fibrozu veya skarlaşmayı azalttığı ve dolayısıyla hastalığın yavaş ilerlediği gösterilmiştir.
Pirfenidonun birden fazla olası etki mekanizması vardır ve oral bir ilaçtır. Faz 3 klinik çalışmalarında, pirfenidon alan hafif ila orta şiddette idiopatik pulmoner fibrozisi olan katılımcıların yaklaşık yarısı, zorlu vital kapasitede azalmayla azalmıştır. Bu ölçüm hastalığın gecikmiş ilerlemesini gösterir. Katılımcılar, 6 haftalık yürüme mesafesindeki iyileşmeler ve 52 haftalık çalışma süresince ölüm oranında (ölüm sayısı) azalma gibi başka olumlu faydalar yaşamıştır. Tedavinin olası yan etkileri yönetilebilir ve ışığa duyarlılık, mide krampları, mide bulantısı ve kusma ile sınırlıydı.
Nintenanib tirozin kinaz inhibitörüdür ve benzer pirfenidon oral bir ilaçtır. Diğer biyolojik süreçlerin yanı sıra, tirozin kinaz, skarlaşma ve fibrotik değişimde rol oynar. Faz 3 klinik çalışmalarında, pirfenidon gibi, nintenanib, idiopatik pulmoner fibrozisin ilerlemesini, zorlu vital kapasitenin azaldığı bir azalma ile ölçüldüğü üzere yavaşlatmıştır. Potansiyel yan etkiler diyare, bulantı, kusma, baş ağrısı, artmış kan basıncı ve artan karaciğer enzimlerini (karaciğer fonksiyon bozukluğunun bir göstergesi) içerir. Son olarak, Ofev gebelik sırasında fetal deformite veya ölüm korkusuyla alınmaması gereken bir teratojendir.
Pirfenidon (Esbriet) ve Nintedanib (Ofev) size ne ifade ediyor?
Siz ya da tanıdığınız birinin idiopatik pulmoner fibrozisi varsa, pirfenidon (Esbriet) ve nintedanib (Ofev) onayı, iyi bir haber olarak karşılanması gereken gerçek bir tıbbi atılımdır. Bununla birlikte, bu ilaçların klinik tıpta yerini gerçekten bulmadan önce bazı konuların açıklığa kavuşturulması gerekmektedir. Öncelikle, idiyopatik pulmoner fibrozis tedavisi sırasında pirfenidon ve nintendanib'in ayrı mı yoksa aynı anda mı kullanılması gerektiği açık değildir. Birlikte kullanılırsa, hangi ilacın önce kullanılması gerektiğinden emin değiliz. Ayrı olarak kullanılırsa, ilaçların sinerjik veya artırılmış bir etki gösterip göstermeyeceğinden emin değiliz. İkincisi, bazı insanların bu ilaçların her ikisine de ya da her ikisine de özellikle yanıt vericidir (“cevap verenler”). Üçüncüsü, ilaçların yaklaşık yıllık test periyodu boyunca idiopatik pulmoner fibrozisin ilerlemesini azaltmaya devam edip etmeyeceğini bilmiyoruz.
Son bir notta, siz ya da sevilen birinin idiyopatik pulmoner fibrozisi varsa, Amerikan Akciğer Birliği ya da Ulusal Kalp, Akciğer ve Kan Enstitüsündeki hastalık için destek grupları hakkında daha fazla bilgi edinmeyi düşünün.
Seçilen Kaynaklar
2014 yılında, JR Covvey ve Farmakoterapi Annals'ta yayınlanan meslektaşları tarafından “İdiyopatik Pulmoner Fibrozis'in Farmakolojik Tedavisinde Yeni Kanıtlar”. 11/4/2014 tarihinde PubMed'den erişilmiştir.
Naureckas ET, Solway J. Bölüm 252. Solunum Fonksiyonlarının Bozulması. In: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrison'un İç Hastalığın İlkeleri, 18e. New York, NY: McGraw-Hill; 2012. 04 Kasım 2014'te erişildi.
Kemp WL, Burns DK, Brown TG. Bölüm 13. Pulmoner Patoloji. İçinde: Kemp WL, Burns DK, Brown TG. der. Patoloji: Büyük Resim . New York, NY: McGraw-Hill; 2008 04 Kasım 2014'te Erişim.
King TE, Jr .. Bölüm 261. İnterstisyel Akciğer Hastalıkları. In: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrison'un İç Hastalığın İlkeleri, 18e. New York, NY: McGraw-Hill; 2012. 04 Kasım 2014'te erişildi.
“Nefes nefese: idiopatik pulmoner fibrozis için ileriye doğru atılan büyük bir adım” CJ Ryerson ve BMJ'den HR Collard tarafından Eylül 2014'te yayınlandı. PubMed'den 11/4/2014 tarihinde erişildi.